Pasikartojantis kraujavimas į sąnarius, nuolatinis sąnarių skausmas, jų sustingimas, ribota fizinė veikla ir nesibaigiantys dūriai į veną – taip būtų galima apibūdinti tipinį gyvenimą žmogaus, kuriam diagnozuota hemofilija A. Tačiau XXI amžiuje tokie požymiai vis dažniau tampa tik nemaloniu prisiminimu. Gydytojos hematologės Sonatos Šaulytės-Trakymienės teigimu, šiandien vis plačiau pacientams taikomi progresyvūs gydymo metodai atvėrė naujas galimybes gyventi kokybiškesnį gyvenimą ir iš esmės pakeitė ligos valdymą.

Hemofilijos išskirtinis bruožas yra spontaninis kraujavimas į sąnarius. Tai ypač būdinga sunkiai ligos formai, kuria serga apie 60 proc. visų pacientų. Anksčiau, dar praėjusio amžiaus pradžioje, pacientus ši liga visiškai invalidizuodavo, tačiau vėliau atsirado galimybė apsaugoti sąnarius ir išvengti tokių skaudžių pasekmių.

„Standartinė profilaktika, kuomet pacientui yra suleidžiamas trūkstamas kraujo krešėjimo faktorius, pradėta taikyti Švedijoje maždaug 1950 m., o 2007 m. pasiekė ir Lietuvą. Profilaktiškai leidžiamų vaistų tikslas buvo padėti apsaugoti pacientų sąnarius ir išvengti invalidizacijos. Palyginimui, anksčiau, kai dar neturėjome gydymo, pacientai patirdavo net iki 50 spontaninių kraujavimų per metus, o standartinė profilaktika padėjo jų skaičių sumažinti iki 2–3 kraujavimų, tai išties didelis pasiekimas“, – sako S. Šaulytė-Trakymienė.

Šiandien, kai standartinė profilaktika jau yra taikoma ne vieną dešimtmetį, mokslininkai nuolat atlieka klinikinius tyrimus, kurie suteikia dar daugiau informacijos, reikalingos pagerinti pacientų sveikatos, ypač sąnarių būklę, bei sumažinti gydymo naštą.    

„Nors ir retai, bet net ir skiriant standartinę pakaitinę faktorių terapiją, pacientai vis tiek patiria kraujavimų į sąnarius, kurie ilgainiui lemia vienokius ar kitokius sąnarių pakitimus. Dabar jau žinoma, kad net ir vienas kraujavimas į sąnarį gali nepraeiti be pėdsakų ir sukelti negrįžtamus pokyčius“, – tikina medikė.

Keičiasi ir požiūris, ir gydymo tikslai

Gydytojos teigimu, šiandien svarbu kalbėti apie probleminius sąnarius – tuos, kuriuose bet kokiu atveju įvyko tam tikri pakitimai dėl buvusių kraujavimų, kurių pacientas galėjo nepastebėti. Tai galėjo būti nedidelis kraujavimas, taip vadinamas mikrokraujavimas, kurio galbūt nelydėjo didelis skausmas, nesutriko galūnės funkcija ir pacientas neatkreipė į jį dėmesio. Tie negrįžtami pakitimai vienaip ar kitaip pasireiškia ir pacientas juos pajaučia po kurio laiko, kartais net praėjus dešimtmečiams.

Medicinai ir toliau žengiant į priekį, šiandien hemofilijos gydyme jau yra atsiradęs naujas požiūris, kartu atnešęs ir naujus gydymo tikslus, apie kuriuos anksčiau niekas net nedrįso pagalvoti.

„Anksčiau mes norėjome tik išvengti kraujavimų, kas, žinoma, yra vienas svarbiausių dalykų, nes 80 proc. jų vyksta į sąnarius, praktiškai visi pacientai juos patiria. Bet atsiradus kitokiai, pakaitinei nefaktorių terapijai, kuri yra labai efektyvi, prasidėjo nauja hemofilijos era, ypač svarbi dviem aspektais. Pirmiausia, nepalyginamai palengvėjo gydymo našta, o tuo pačiu atsirado ir nauja siekiamybė – sumažinti kraujavimų skaičių iki nulio“, – pasakoja S. Šaulytė-Trakymienė.     

Nepalyginamai lengvesnė gydymo našta

Nors standartinė faktorių terapija yra efektyvi ir padėjo itin sumažinti kraujavimų skaičių, gydytoja pastebi, kad neretais atvejais ji yra sunkiai realizuojama. Pacientai visą savo gyvenimą turi leistis vaistus į veną 2–3 kartus per savaitę, o kartais ir kas antrą dieną. Tai ypač sunku, kai sergantieji yra dar visai maži.

„Pakaitinė nefaktorių terapija, kuri leidžiama vieną kartą per savaitę į poodį, iš esmės pakeitė ligos valdymą ir jį itin palengvino. Svarbiausia, kad kartu su sumažėjusia gydymo našta buvo įrodytas ir terapijos veiksmingumas – klinikinių tyrimų metu daugiau nei 80 proc. pacientų nepatyrė jokių kraujavimų. Tai yra milžiniškas pasiekimas, nes net ir vienas kraujavimas gali sukelti negrįžtamus sąnarių pakitimus“, – primena medikė.

Pasak S. Šaulytės-Trakymienės, pastaraisiais metais taip pat pastebima, kad terapija iš esmės pakeitė ne tik pacientų, bet ir jų artimųjų gyvenimus.

„Kaip tik visai neseniai bendravau su viena šeima, kurios vaikui išsivystė sunkiausia hemofilijos gydymo komplikacija – inhibitoriai. Ir nors po itin sunkaus sėkmingo komplikacijos gydymo jam tikrai buvo galima taikyti standartinę faktorių terapiją, kuri pakankamai efektyvi, tėvai pasiteiravo, ar jų vaikui galėtų būti taikoma naujesnė terapija. Pagrindinis jų motyvas buvo gydymo našta, kadangi dviejų metų vaikui būtų tekę leisti vaistus į veną kas antrą dieną arba bent jau tris kartus per savaitę. Tai didžiulis iššūkis ir visiškai suprantama, kodėl jauna šeima norėjo patogesnio gydymo. Tuo pačiu, peržiūrėjus klinikinių tyrimų rezultatus, neradau priežasčių, kodėl jų vaikui nederėtų skirti poodinės terapijos. Medicinos pažanga šiandien daro didžiulę įtaką ne tik pacientų sveikatos būklei, bet ir jų priežiūrai“, – sako gydytoja.

Neįsivaizduodavo, kad gali neskaudėti

Šiandien invalidizavimas, kaip hemofilijos pasekmė, yra tapęs išimtiniu atveju, tačiau šia liga sergantys pacientai neretai neišvengia fizinę veiklą ribojančių simptomų.

Pagrindiniai požymiai, kurie lydi pacientų kasdienybę, tai tam tikras sąnarių skausmas, nemalonus pojūtis, dilgčiojimas. Įprastai, jei pacientas jaučia nepaaiškinamą skausmą, negali sulenkti ar ištiesti galūnės – tai kraujavimo požymis, tada reikia reaguoti greitai ir susileisti trūkstamo krešėjimo faktoriaus.

„Bet jei kalbame apie probleminius sąnarius, kurie dėl buvusių kraujavimų yra negrįžtamai pakitę net ir taikant standartinę terapiją, pacientai taip pat gali jausti simptomus, tačiau dažnu atveju juos suvokia kaip įprastus ir neišvengiamus. Tai gali būti rytinis sąnarių skausmas ar sustingimas, kurie ne visada susiję su kraujavimu – jie atsiranda dėl ilgalaikių ir negrįžtamų sąnarių pažeidimų. Tačiau net ir esant lėtiniam sąnarių skausmui nereikėtų atmesti galimų mikrokraujavimų, kurie ir toliau alina sąnarius ir blogina jų sveikatą“, – sako S. Šaulytė-Trakymienė.

Pradėjus plačiau taikyti pakaitinę nefaktorių terapiją pacientai pastebėjo, kad su probleminiais sąnariais susiję simptomai dingo. Daugelis suprato, jog ilgą laiką buvo susigyvenę su sąnarių skausmu ar jų sustingimu, net neįsivaizduodami, kad šių simptomų gali visai nebūti.

Medikės teigimu, nors gydymas ir nepadeda atstatyti praeityje padarytos žalos sąnariams, tačiau leidžia labai efektyviai išvengti naujų kraujavimų į juos. Svarbiausia, kad terapija pajėgi numalšinti net ir tuos simptomus, kuriuos sukelia negrįžtami sąnarių pakitimai.

Neseniai paskelbtas JAV Kolorado universiteto tyrimas parodė, kad pacientams, kuriems šiek tiek daugiau nei 9 mėnesius buvo taikoma pakaitinė nefaktorių terapija, net 65 proc. sumažėjo analgetikų vartojimas, 79 proc. pagerėjo probleminių sąnarių būklė, 55 proc. padidėjo fizinis aktyvumas ir net 70 proc. pagerėjo darbingumas bei mokyklų lankomumas. Tai tik įrodo, kad progresyvi profilaktika užtikrina geresnę apsaugą nuo spontaninių kraujavimų, mažėja mikrokraujavimų į sąnarius, gerėja jų būklė, mažėja arba visai dingsta sąnarių skausmai.